В биотехнологической компании "Genentech" создано антитело, способное прикрепляться одним из активных концов к белку трансферрину (в норме протаскивает железо 3+, как из названия следует), переносящему его через гемато-энцефалический барьер, а вторым способное связываться с молекулами, которые требуется доставить в мозг. Биотехнология, таким образом, помогает преодолеть извечную трудность - как пронести лекарственные вещества в мозг. Ведь введение их в организм обычно не эффективно, ГЭБ (гемато-энцефалический барьер) их не пропускает. И таким образом, важный механизм защиты мозга от токсинов и инфекций, тут служит медвежью службу. Ранее применявшиеся методы "механического" обхода либо небезопасны, либо крайне неудобны и трудны. (Правда, особенности устройства органа обоняния таковы, что можно лекарства доставить просто закапывая в нос. Но это тоже не всегда возможно.)
Причем здесь Альцгеймер? А притом, что он связан с
прионным белком, который в мозге способен образовывать "неверную" конфигурацию и приводит к накоплению бляшек, уничтожая нервную ткань мозга. И гасить концентрацию этого белка -
бета-амилоида - требуется в мозговой нервной ткани. Соответственно, вещество, это проделывающее, необходимо в мозг как-то доставлять. Собственно, соединив вышеуказанные антитела, преодолевающие барьер, с BACE1 (фермент, синтезирующий бета-амилоид), можно последний блокировать и снизить тем самым концентрацию самого белка-мишени.
В моем понимании, лекарство все-таки лечит, а тут мы имеем дело скорее уж с замедлением процесса, хоть и значительным. Но, учитывая, что еще недавно даже не знали как к борьбе с Альцгеймером (и другими заболеваниями прионной природы) подступиться, это огромное достижение.
Еще одна интересная мысль посещает: способы лечения, профилактики нарушений и улучшения, которые ныне разрабатываются с помощью самых разнообразных биотехнологий, становятся возможными лишь после долгих и кропотливых исследований, приводящих к пониманию "как все работает". Вот Вам и важность фундаментальной науки, без которой никакие прикладные методы (в данном случае медицинские) просто не были бы возможны, они бы не появились.
Подробности по данному методу (который уже вроде бы работает на макаках, но на людях еще не протестирован) смотреть на сайте
"Коммерческие биотехнологии".
Оригинал статьи в Nature -
"Alzheimer's drug sneaks through blood–brain barrier" (есть демонстрирующий процесс мультик, очень наглядно).